Genterapi er en medicinsk teknik, der bruger specifikke normaliserede gener til at erstatte gener, der er unormale eller ikke findes i et berørt individ. Målet med genterapi er at rette op på en lidelse forårsaget af manglende eller unormale gener. Selvom genterapiprocesserne stadig er i forsøgsfasen, har de opnåede resultater været ganske opmuntrende.
Siden 1980’erne er der blevet udført omkring 2.500 kliniske forsøg relateret til genterapi på verdensplan. Det største antal kliniske forsøg med aktiv genterapi fandt sted i 2015, og 163 blev udført. 95% af de kliniske forsøg er klassificeret som tidlige i udviklingen. Omkring 7 ud af 10 kliniske forsøg er angivet som igangværende.
To tredjedele af alle kliniske forsøg med genterapi er baseret i USA, hvor de fleste er rettet mod specifikke kræftformer eller sygdomme. Den første godkendte genterapi var dog i EU i 2012.
Disse er de vigtigste fordele og ulemper ved genterapi at gennemgå.
De største fordele ved genterapi
1. Genterapi afhænger ikke af naturlige opdagelser for dets fremskridt.
Mange af nutidens medicin er baseret på naturopdagelser. Antibiotika blev opdaget i 1928 af Alexander Fleming, da han bemærkede, at bakterier i en petriskål døde, da penicilliumforme blev efterladt i kontakt med dem. Genterapi er baseret på teknologi og vores evne til at identificere og derefter ændre specifikke gener. Det betyder, at vi kan fremme disse medicinske behandlinger hurtigere. Til gengæld vil vi være i stand til dramatisk at reducere omkostningerne ved disse behandlinger, efterhånden som vores teknologi og bedste praksis forbedres.
2. Kan bruges uden for menneskeheden.
Genterapi er ikke en teknologi, der kun er forbeholdt mennesker. Vi kan anvende genterapiteknikker til både planter og dyr. Dette giver os mulighed for at behandle dine genetiske tilstande, forlænge levealderen og stabilisere sundheden. Fremtidige anvendelser af genterapi kan skabe en sundere fødekæde fra start til slut. Vi kunne endda øge plantens og dyrs immunsystem til naturligt at modstå sygdomme og undgå at bringe arter i fare eller uddø. Til gengæld kunne fødevareproducenter generere mere overskud, fordi de ville have højere afkast.
3. Genterapi giver os mulighed for at behandle det, som man engang mente var ubehandlet.
Den moderne tilgang til genterapi gør mere end at rette op på en lidelse, der opstår fra fødslen. Vi kan også bruge genterapier til at korrigere specifikke lidelser eller sygdomme, der udvikler sig over tid. Alt med et genetisk grundlag, fra influenza til Parkinsons sygdom, kunne behandles med lægemidler og teknikker, der er udviklet fra genterapiforskning. Selvom levetiden for nogle ikke kan forlænges, kan den livskvalitet, der opleves, være meget højere.
4. Kan bruges til andre applikationer ud over genetiske sygdomme og lidelser.
Genterapi har potentiale til at være nyttig på en række måder. Forestil dig at kunne besøge en fertilitetslæge for behandling af genetisk infertilitet for permanent at vende det. Genterapier kan behandle problemer som glaukom for at bevare synet. Kliniske forsøg på dyr har allerede vist, at fordelene ved behandling af ikke-livstruende tilstande kan føre til et “normaliseret” liv for de berørte. Genterapier, der anvendes på mennesker, kan lindre mange lidelser.
5. Genterapi ville afslutte stigmatiseringen af genetiske lidelser.
I USA er cirka 1 ud af 10 mennesker rammet af en sjælden sygdom på én gang. Det betyder, at omkring 33 millioner mennesker i øjeblikket på en eller anden måde har at gøre med vanskelige tegn og symptomer på en genetisk lidelse. Nogle helbredsproblemer kan være milde, mens andre kan være livstruende. Omkring 4 ud af 5 sygdomme, som vi har identificeret, der er skadelige for mennesker, har et genetisk grundlag, der forårsager problemet. Ved at udskifte defekte celler eller indføre ny genetik, når de mangler, kan nogle af disse problemer behandles.
6. Giver forældre nyt håb for deres børn.
Omkring 3% af alle børn født i USA hvert år påvirkes af en genetisk tilstand. Mange af disse lidelser og sygdomme vil dræbe de børn, de rammer. Fødselsdefekter er for eksempel den største årsag til spædbarnsdød i USA lige nu. Omkring 20% af alle nyfødte dødsfald skyldes fødselsdefekter. Teknologier, der giver os mulighed for at levere genterapi, kan reducere disse tal i de kommende år.
7. Genterapi kunne låse op for mange potentielle nye opdagelser.
Der er potentiale til at redde mange liv med nye genterapier. Flere mennesker betyder flere perspektiver og mangfoldighed for fremtidig forskning. Ved at redde liv i dag kunne vi sætte scenen for mange flere potentielle opdagelser i fremtiden af dem, der ellers ikke ville være her. Mens etiske spørgsmål om genterapi altid vil blive rejst, som de burde være, kan det videnskabelige potentiale inden for dette forskningsfelt ikke ignoreres.
De største ulemper ved genterapi
1. Genterapi kan bremse den naturlige sorgproces.
Nogle genterapier har allerede vist sig effektive. Barndomsleukæmi er en specifik sygdom, der reagerer godt på genterapibehandlinger. Imidlertid reagerer ikke alle børn på genterapi, og det er ikke alle lidelser eller sygdomme, der kan behandles med nuværende teknologiske niveauer. Der er langsigtede overvejelser, der også skal tages i betragtning. Hvad sker der, hvis et barns liv reddes, så lever det barn i en vedvarende vegetativ tilstand resten af sit liv? På nogle måder har genterapier en ulempe, fordi de giver folk mulighed for at omfavne en alternativ virkelighed, der muligvis ikke eksisterer.
2. Det kan føre til farlige etiske bekymringer.
Genterapier kan bruges til at behandle genetiske sygdomme og lidelser. Det kan også bruges til at skabe “perfektion” hos børn. Forestil dig en verden, hvor forældre genetisk kan manipulere deres børn for at gøre dem klogere eller se specifikke ud. Det ville skabe en ny social klasse af “skabte” mennesker, hvor adgang er eksklusiv for dem, der har økonomiske midler til at fuldføre en sådan proces. Det kan endda føre til et samfund, hvor de “skabte” væsener undertrykker dem, de føler er “under” dem.
3. Genterapier kan skabe nye former for sportsdoping.
Atleter leder altid efter en ny kant for at tage deres færdigheder til det næste niveau. Vi har set dette med præstationsfremmende lægemidler, humant væksthormon og bloddoping. Genterapier kunne tage dette koncept til det næste niveau. Forestil dig en atlet, der kan få undersøgt deres genetiske profil med det formål at perfektionere bestemte komponenter i hastighed eller smidighed. Dem med adgang til denne teknologi kunne skabe mere succes for sig selv og yderligere deprimere de fattigere klasser. Gendoping bør heller ikke være eksklusivt for atletik.
4. Det har vist sig at være en ineffektiv tilgang til medicinsk videnskab.
Kun 5% af de kliniske forsøg med genterapier har været vellykkede. Der er stort håb om, at denne teknologi en dag vil fungere, og nogle har fungeret, men de fleste har ikke. Forskere har fundet ud af, at genetiske tilstande, der forårsager generende tegn og symptomer, kan forbedres i korte perioder med behandlingen. De fleste går dog tilbage efter en kort periode, og individet vender tilbage til deres tidligere tilstand.
5. Genterapier er mest succesfulde, når det kommer til doneret væv.
De fleste genterapibehandlinger, der er vellykkede i dag, involverer stadig donerede væv, såsom knoglemarv, fra mennesker, der matches direkte. Nogle donationer kan være ekstremt smertefulde og have livslange konsekvenser for de involverede mennesker. Selvom disse omkostninger dækkes for donorer via modtagerens private forsikring eller organisationer som Be the Match Registry, kan adgangen til behandling være begrænset for nogle. I sjældne tilfælde kan det endda forårsage tab af job, handicap eller livstruende situationer.
6. Det er muligvis ikke effektivt som en langsigtet medicinsk løsning.
Antibiotika blev opdaget for mindre end et århundrede siden, og vi ser allerede den næste udvikling af bakterier. Disse såkaldte “superbugs” er ekstremt resistente over for eksisterende antibiotika. I USA er mere end 2 millioner mennesker inficeret med bakterier, der er blevet resistente over for antibiotika. Mere end 20.000 mennesker dør hvert år af disse infektioner. Ifølge CDC er en bakterie kaldet CRE resistent over for næsten alle, hvis ikke alle, antibiotika, der er tilgængelige i dag. Succesfulde genterapier kunne producere den samme slags evolution.
7. Genterapi er ikke billig.
Den første genterapi godkendt af EU kaldes alipogen tiparvovec. Det handler i øjeblikket til $ 1 million pr. Behandling. Luxturna er en genterapimulighed, der kan korrigere visse former for blindhed og koster op til $ 1 million at behandle begge øjne. Selv Yescarta, som har vist sig at være den mest succesrige genterapibehandlingsmulighed for 7.500 patienter, har en startpris på omkring 200.000 dollar pr. Behandling.
8. Du har ikke en pålidelig leveringsmetode på nuværende tidspunkt.
Den mest almindelige mulighed for at levere genterapi er ved brug af virusvektorer. Problemet med at bruge denne type enzym til behandling er, at en persons immunsystem kan eliminere det, før terapi kan indføres. Selvom leveringssystemet gør sit arbejde, kan cellereplikation og -deling ske med uforudsigelige hastigheder. De genetiske ændringer, en person oplever, kan endda udløse et immunrespons, der kan være mere farligt end den tilstand, der behandles i første omgang.
9. Genterapier kan give uventede resultater.
Hvis der opstår en fejl under genindføringsprocessen, kan den patient, der modtager genterapi, opleve en større fejl i deres genetik, end de gjorde under proceduren. Hvis det sker, kan der udvikles en endnu mere alvorlig lidelse. Det betyder, at de fleste patienter kræver flere terapisessioner for at fuldføre deres genterapi. De gennemgår derefter en omfattende gennemgangsperiode for at sikre, at terapierne tager fat. Selv med forsikring kan dine out-of-pocket omkostninger til seriøs behandling overstige 8 tal.
10. Du har åndelige komplikationer, der skal diskuteres.
Nogle mennesker tror, at en persons genetiske profil er etableret af Gud eller deres foretrukne overnaturlige væsen eller proces. Forsøg på at ændre denne proces anses for at forstyrre det, der var tiltænkt den pågældende. For nogle er et forsøg på at rette op på en genetisk lidelse en mangel på tro eller et ønske om at stille spørgsmålstegn ved Gud, skæbne eller natur. Hvis disse perspektiver ikke diskuteres, vil der altid være en naturlig modstand inden for den brede befolkning mod genterapi, selvom det er vellykket.
De største fordele og ulemper ved genterapi viser os, at det kan være fremtidens medicin. Fordi det er sådan en ny mulighed, og forsknings- og udviklingsomkostninger skal genindvindes på en eller anden måde, er omkostningerne ekstremt høje. Vi skal finde måder at styre disse omkostninger på og tilskynde dem til i sidste ende at blive reduceret gennem nye innovationer inden for dette område. Ellers forbliver det kun en behandlingsmulighed for dem, der har råd.
